Сентябрь 1, 2017 – 10 Elul 5777
Геном отредактирован

image

Прорыв в генной инженерии  

Впервые в истории модифицирован аномальный ген в человеческом эмбрионе. Группа исследователей удалила мутацию, которая отвечает за серьезные врожденные пороки сердца, и ввела надлежаще функционирующую копию гена. Успех эксперимента был анонсирован в журнале Nature.
Общее мнение научного мира такое: это, несомненно, прорыв в генной инженерии. Возможно, что вскоре благодаря этой методике удастся вылечить на эмбриональной стадии сотни или даже тысячи генетических заболеваний. Но не обошлось без сомнений и скептицизма.
Международная команда исследователей, возглавляемая учеными из Орегонского университета здоровья и науки (США), использовала методику CRISPR (или CRISPR/Cas), которую считают огромным достижением в деле модификации генома. На чем же она основана?
CRISPR – это что-то вроде иммунной системы, благодаря которой, например, бактерии защищают себя от специфической атаки вирусов-бактериофагов. Бактерии держат у себя в геноме фрагменты вирусных генов, и, когда в клетке появляется чужая ДНК, специальные ферменты (белки семейства Cas) сравнивают ее с вирусными образцами. Если сходство есть, чужеродную ДНК вырезают и удаляют. Исследования последних лет, проведенные учеными из ведущих американских научных центров, в том числе Гарвардского университета, Массачусетского технологического института и Калифорнийского университета, показали, что молекулярная машина CRISPR/Cas может быть успешно использована для изменения генома человека. Ключевым моментом и в этом случае является фермент Cas9 – именно он вырезает дефектный фрагмент ДНК.
Первыми о модификации человеческого генома при помощи такого метода информировали исследователи из Китая. Однако результаты их работы оставляли желать лучшего. И поэтому команда, возглавляемая учеными из Орегонского университета здоровья и науки, решила усовершенствовать метод. В исследовании, описанном в журнале Nature, ученые попытались восстановить мутированный ген MYBPC3. В результате этой мутации стенка сердечной мышцы становится толще, что приводит к заболеванию, называемому гипертрофической кардиомиопатией (она встречается у одного из 500 человек).

Сергей ГАВРИЛОВ

Полностью эту статью вы можете прочесть в печатном или электронном выпуске газеты «Еврейская панорама».

Подписаться на газету в печатном виде вы можете здесь, в электронном виде здесь, купить актуальный номер газеты с доставкой по почте здесь, заказать ознакомительный экземпляр здесь